日前，采用上海雅科生物科技有限公司研發成功的GPRC5D CAR-T細胞治療技術，由徐州醫科大學血液病研究所徐開林、李振宇教授團隊進行II期臨床試驗，并獲得國際領先結果。
采用該項技術治療多發性骨髓瘤的重大醫學成果已被國際頂級學術期刊《Journal of Clinical Oncology》（影響因子50.717）接收發表：Anti–G Protein–Coupled Receptor, Class C Group 5 Member D Chimeric Antigen Receptor T Cells in Patients With Relapsed or Refractory Multiple Myeloma: A Single-Arm, Phase Ⅱ Trial1。該研究采用國際領先的GPRC5D CAR-T細胞治療技術，成功治療了33例復發難治性多發性骨髓瘤患者，并獲得91%的總反應率（ORR）的優異療效。其中，在既往接受過 BCMA CAR-T細胞治療的9例患者中，反應率為100%。
這是一項令人振奮的突破，為多發性骨髓瘤患者提供了一種新的有效治療手段，是繼BCMA CAR-T細胞治療之后在這一治療領域內又一突破性的進展。多發性骨髓瘤是一種源于骨髓漿細胞的惡性腫瘤，目前尚無有效的治愈方法。CAR-T細胞是一種利用基因工程改造T細胞，使其能夠特異性地識別并殺死腫瘤細胞的免疫細胞。GPRC5D是一種在正常組織中表達很低，在多發性骨髓瘤細胞中高表達的蛋白質，因此是一個理想的CAR-T靶點。
該研究將國際領先的GPRC5D CAR-T細胞治療技術用于臨床試驗，并展示了其安全性和有效性。其總反應率、完全緩解率和非常好的部分緩解率都遠超了之前美國MSKCC/RPCCC/DFCC聯合發表的臨床效果2（ORR 91% vs 70.6%, CR 63.6% vs 35.3%, VGPR or better: 75.8% vs 58.8%）。此外，該研究還發現GPRC5D CAR-T細胞能夠持久存在于體內，并與自身免疫系統協同作用，增強抗腫瘤效應。這一治療技術的發展為臨床醫生在攻克多發性骨髓瘤治療上提供了新的武器，也為這些復發難治的血液腫瘤患者提供了治愈的希望。
Note:
*The maximum tolerated dose was identified at 1.5×108 CAR-T cells.
**At the 4.5×108 CAR-T cell dose level.
***Patients had previous BCMA therapies.
此項研究者發起的臨床試驗是上海雅科生物科技有限公司與徐開林院長領銜的徐州醫科大學附屬醫院血液科團隊合作的重大成果。這也是繼2021年與北京博仁醫院和中國醫學科學院血液病醫院的潘靜、馮曉明，采用雅科生物科技發展的Intrablock技術進行CD7-CAR-T細胞治療T細胞白血病之后發表的第二篇《Journal of Clinical Oncology》文章3。
這些臨床合作的巨大成功也再次證明雅科生物科技常年來深扎腫瘤細胞治療的研發，不斷拓展CAR-T細胞治療的武器庫，并能在這一競爭激烈的領域取得國際領先地位。雅科生物科技的醫企合作模式，實現了臨床需求和研發方案的協同轉化，展現了細胞治療技術的先進性。
徐州醫科大學附屬醫院夏潔云、李護君、閆志凌為論文共同第一作者，徐開林教授、李振宇教授、上海雅科生物科技有公司張鴻聲博士為共同通訊作者。
